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Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ?

Vi riporto un estratto di un articolo pubblicato da National Center for Biotechnology Information, RMIT University, Discipline of Pharmaceutical Sciences, School of Medical Sciences, Bundoora, Victoria 3083, Australia

Durante la fase I dello studio, il 20% dei soggetti con fenilchetonuria (96 su 485) ha risposto con una riduzione maggiore o uguale al 30% del livello di fenilalanina nel sangue, sin dall'ottavo giorno di trattamento con la sapropterina.

Alcuni dei soggetti che hanno dato risposta positiva, sono stati avviati alla III fase di studio. I soggetti con la fenilchetonuria (divisi casualmente), sono stati trattati con una dose giornaliera di sapropterina pari a 10 mg/kg (41 persone) o con un placebo (47 persone) per 6 settimane, mantenendo la normale dieta. Il primo risultato ottenuto è stata la variazione media rispetto al livello di fenilalanina dopo 6 settimane e in particolare si è avuta una riduzione di 3.877 mg/dl nei soggetti trattati con sapropterina e di 0.047 mg/dl nel gruppo trattato con il placebo. Quindi, nel 20% dei soggetti con fenilchetonuria che hanno risposto al trattamento con sapropterina, si è avuta una riduzione del livelo di fenilalanina dopo 6 settimane di trattamento. In conclusione, la sapropterina effettivamente riduce il livello di fenilalanina nel sangue ina una piccola proporione dei soggetti affetti da fenilchetonuria.

Il testo originale dell'articolo:

Is sapropterin treatment suitable for all subjects with phenylketonuria? In a Phase I study, 20% of subjects with phenylketonuria (96/485) responded with a >/= 30% reduction in blood phenylalanine at day 8 of treatment with sapropterin. Subsequently, some of the responders from this study were enrolled in a Phase III study. The subjects with phenylketonuria were randomised to sapropterin 10 mg/kg/day (n = 41) or placebo (n = 47) for 6 weeks and continued their usual diet. The primary end point was the mean change from baseline in phenylalanine level after 6 weeks and there was a reduction of 235 mumol/l in the sapropterin group compared with 2.9 mumol/l in the placebo group. Thus, in the 20% of subjects with phenylketonuria that responded to a trial treatment with sapropterin, there were reduced mean blood phenylalanine levels over 6 weeks of treatment. In summary, sapropterin effectively reduces blood phenylalanine levels in a small proportion of subjects with phenylketonuria.

Fonte: National Center for Biotechnology Information