European Society for Phenylketonuria and Allied Disorders Treated as Phenylketonuria L’European Society for Phenylketonuria and Allied Disorders Treated as Phenylketonuria – Società Europea per la Fenilchetonuria e Disturbi Associati Trattati come la Fenilchetonuria – (o E.S.PKU) è l'organizzazione di genitori che riunisce circa 23 associazioni nazionali e regionali provenienti da 23 Paesi.

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mluigi
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Linea 1: Linea 1:
 ====== KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) ====== ====== KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) ======
-Terza ed ultima parte della traduzione di una serie di articoli che affrontano aspetti interessanti relativi alla sicurezza e all'​efficacia del farmaco Kuvan.+Terza ed ultima parte della traduzione di una serie di articoli che affrontano aspetti interessanti relativi alla sicurezza e all'​efficacia del farmaco Kuvan .
  
-**Sulla controversia scaturita dagli articoli pubblicati sul notiziario PKUNews ((dott. Richard Kronmal, PhD, Seaffle, W4))**  +Nel numero di primavera del notiziario on-line **[[http://​pkunews.org/​|PKUNews]]** E' stato pubblicato un editoriale (a firma dei dottori Richard Kronmal e Larry Sasich), dal titolo **Sulla controversia scaturita dagli articoli pubblicati sul notiziario PKUNews** ​nel quale si ponevano dei dubbi sulla bontà della scelta della FDA di approvare il Kuvan per il trattamento della PKU, partendo da due principali premesse: ​ 
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-Nel numero di primavera del notiziario on-line **[[http://​pkunews.org/​|PKUNews]]** E' stato pubblicato un editoriale (a firma dei dottori Richard Kronmal e Larry Sasich) nel quale si ponevano dei dubbi sulla bontà della scelta della FDA di approvare il Kuvan per il trattamento della PKU, partendo da due principali premesse: ​+
   * Nessuna prova clinica sul Kuvan ha dimostrato che le funzionalità neurologiche sono protette durante l'uso, sia con una dieta ben controllata,​ sia quando si usa nei soggetti con un cattivo o senza alcun controllo dietetico, o quando si usa per //​liberalizzare//​ la dieta;   * Nessuna prova clinica sul Kuvan ha dimostrato che le funzionalità neurologiche sono protette durante l'uso, sia con una dieta ben controllata,​ sia quando si usa nei soggetti con un cattivo o senza alcun controllo dietetico, o quando si usa per //​liberalizzare//​ la dieta;
   * le prove cliniche del Kuvan non sono state abbastanza ampie e il follow-up troppo breve per testare la sicurezza del Kuvan sul lungo termine.   * le prove cliniche del Kuvan non sono state abbastanza ampie e il follow-up troppo breve per testare la sicurezza del Kuvan sul lungo termine.
  
 {{ :​pku:​kuvan2.jpg |Kuvan}} {{ :​pku:​kuvan2.jpg |Kuvan}}
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 L'​editoriale ha ricevuto molti commenti positivi, ma anche delle critiche su PKU Listserver e, più ovviamente, dalla BioMarin, la casa farmaceutica produttrice del Kuvan, attraverso ​ un documento di 16 pagine inviato a clinici interessati alla PKU, ad alcune famiglie e altri soggetti attraverso gli Stati Uniti. L'​editoriale ha ricevuto molti commenti positivi, ma anche delle critiche su PKU Listserver e, più ovviamente, dalla BioMarin, la casa farmaceutica produttrice del Kuvan, attraverso ​ un documento di 16 pagine inviato a clinici interessati alla PKU, ad alcune famiglie e altri soggetti attraverso gli Stati Uniti.
  
Linea 63: Linea 62:
 Il dott. Richard Koch, in una nota su questo problema, dichiara che il Kuvan può essere utile nel trattamento di soggetti PKU con scarso controllo o fuori dieta: questa sembra essere l'​indicazione più appropriata per il Kuvan. Ci sono dati scientifici che mostrano che certe circostanze possono comportare problemi neurologici e psicologici spesso seri. Se l'uso del Kuvan potesse far diminuire o eliminare questi problemi, sarebbe un buon risultato. Sfortunatamente non ci sono studi che mostrano che il Kuvan permetta questi risultati. Questo offre una buona opportunità alla BioMarin per uno studio che, se correttamente pianificato e condotto, potrebbe fornire i dati dell'​efficacia e della sicurezza, sul lungo termine e risolvere le preoccupazione evidenziate in questi articoli. ​ Il dott. Richard Koch, in una nota su questo problema, dichiara che il Kuvan può essere utile nel trattamento di soggetti PKU con scarso controllo o fuori dieta: questa sembra essere l'​indicazione più appropriata per il Kuvan. Ci sono dati scientifici che mostrano che certe circostanze possono comportare problemi neurologici e psicologici spesso seri. Se l'uso del Kuvan potesse far diminuire o eliminare questi problemi, sarebbe un buon risultato. Sfortunatamente non ci sono studi che mostrano che il Kuvan permetta questi risultati. Questo offre una buona opportunità alla BioMarin per uno studio che, se correttamente pianificato e condotto, potrebbe fornire i dati dell'​efficacia e della sicurezza, sul lungo termine e risolvere le preoccupazione evidenziate in questi articoli. ​
  
-Leggi la **[[index.php?news=it/​1227717763|prima parte]]** o la **[[index.php?news=it/​1232285720|seconda parte]]**+Leggi la **[[news:​kuvan_efficace_sicuro_1|prima parte]]** o la **[[news:​kuvan_efficace_sicuro_2|seconda parte]]**
  
 Fonte: **[[http://​pkunews.org|National PKU News]]** Fonte: **[[http://​pkunews.org|National PKU News]]**